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澳门威尼斯人返利:一剂售价210万美元!“史上最贵药物”为啥这样贵?

时间:2019/12/27 19:28:21  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要: 近日,跨国药企诺华宣布表示,从明年1月2日开始,其旗下AveXis公司将在6月份之前免费向2岁以下的婴儿捐赠100剂治疗SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的基因疗法Zolgensma。这款药物于2019年5月上市,售价高达210万美元,被称为“史上最贵药物”。目前,这项免费药物仅面向部...
    近日,跨国药企诺华宣布表示,从明年1月2日开始,其旗下AveXis公司将在6月份之前免费向2岁以下的婴儿捐赠100剂治疗SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的基因疗法Zolgensma。这款药物于2019年5月上市,售价高达210万美元,被称为“史上最贵药物”。

目前,这项免费药物仅面向部分尚未批准Zolgensma上市的国家。根据该项计划,此次捐赠项目将以抽签的形式发放,患者向公司提交治疗申请后,由独立委员会每两周对符合条件的SMA患者进行一次抽签。未被抽中的患者将进入后续的抽签,直到资格到期。而在此期间,若某个国家或地区批准Zolgensma上市,诺华将在当地终止抽签计划。

北京鼎臣医药咨询管理中心创始人史立臣12月26日接受时代财经采访时表示,多数特效药物因价格昂贵,销售难度较大,为提升药品知名度以及帮助药品后续进驻市场,企业常会在前期以捐赠方式向少数患者免费提供药品。

中国SMA患儿超3万

资料显示,SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,患者脊髓内的运动神经受到侵害后,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能,是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传疾病。

该病虽为罕见病的一种,但临床并不少见。有数据统计,新生儿患此病的概率大约为1:6000-10000。目前中国约有3-5万名SMA患儿,平均每天有100个SMA患儿去世,同时也有100个SMA患儿出生。

此前,国内对SMA的治疗手段尚仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法,并无针对性的药物。由于该疾病的严重致死致残性,早在2018年5月,SMA就被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,进一步支持罕见病的诊断和治疗。

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